Eine von GenKOre entwickelte hyperkompakte CRISPR-Technologie gilt als potenzieller Game Changer in der Gentherapie

Daejeon, Südkorea (ots/PRNewswire) -

Am 2. September 2021 wurde eine wissenschaftliche Arbeit von GenKOre über das neue hyperkompakte CRISPR-System namens CRISPR/Cas12f-GE in einer Online-Ausgabe von Nature Biotechnology (IF 54.9), einer der weltweit führenden Biotechnologie-Zeitschriften, veröffentlicht.

Für eine wirksame Gentherapie ist es unerlässlich, dass die genetische Nutzlast an den gewünschten Ort im Körper des Patienten gebracht wird. Die beste Methode, dies zu erreichen, ist die Verwendung des Adeno-assoziierten Virus (AAV) als Vektor. AAV ist ein unbehülltes einzelsträngiges DNA-Virus, das in Zellen eindringt, die sich entweder teilen oder nicht teilen. AAV vermehrt sich nur, wenn ein Helfervirus vorhanden ist, und ist daher für den Menschen nicht pathogen. Aufgrund dieser Eigenschaften ist AAV eine wirksame und praktische Methode, um Gene in verschiedene Zelltypen einzubringen, und wird als Vektor in der Gentherapie verwendet. Bei der CRISPR/Cas9-Technologie ist die Größe des Scherengens jedoch sehr groß, und es ist schwierig, das Gen mit Hilfe eines Virusträgers (AAV) in den menschlichen Körper zu transportieren. Aus diesem Grund ist die klinische Anwendung von CRISPR/Cas9 als Gentherapie sehr begrenzt.

Da die Größe des Gens in dem von GenKOre entwickelten "CRISPR/Cas12f-GE"-System nur ein Drittel der Größe von Cas9 beträgt, ist es eine ideale Nutzlast für die AAV-Übertragung. GenKOre hat seinen potenziellen Nutzen als beste Gentherapie durch die Verbesserung der Editiereffizienz bewiesen. Neben der hohen Editiereffizienz hat sie sich als effektive und sichere Genschere erwiesen, was das Off-Target-Problem angeht, eine chronische Schwäche der CRISPR-Genscheren.

Das hyperkompakte CRISPR-System Cas12f-GE hat seinen Wert als therapeutisches Mittel offenbart, das in großem Umfang für die Entwicklung medizinischer Behandlungen für Patienten eingesetzt werden kann, die chronisch an lebenslangen Krankheiten leiden, weil es keine grundlegenden Heilmittel gibt.

GenKOre, das diese neue Technologie erfolgreich entwickelt hat, ist ein Spin-off-Unternehmen des Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology (KRIBB), eines von der südkoreanischen Regierung finanzierten Forschungsinstituts.

Dr. Yong-Sam Kim, CEO von GenKOre, sagte: "Ich hoffe, dass unsere Forschungsergebnisse eine Revolution in der Gentherapie mit diesem Genom-Editing-Tool auslösen werden. Unsere Technologie kann als Durchbruch angesehen werden, da sie das Haupthindernis im Zusammenhang mit der ursprünglichen CRISPR-Technologie beseitigt, und ich bin optimistisch, dass unsere Technologie in Verbindung mit bestehenden Genscheren zur Gesundheit und zum Wohlergehen der Menschen beitragen wird."

Mit der erfolgreichen Entwicklung von CRISPR/Cas12f-GE plant GenKOre, die Entwicklung von Gentherapie und neuen Produkten durch seine einzigartige Genscheren-Technologie zu verstärken und mit anderen Unternehmen zusammenzuarbeiten, um ein Marktführer im Bereich der Gentherapie und der neuen Pflanzenbiotechnologie zu werden.

Weitere Informationen zu der von Nature Biotechnology online veröffentlichten Studie von GenKOre finden Sie unter https://www.nature.com/articles/s41587-021-01009-z.

Die Website von GenKOre lautet www.genkore.com

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